హైంపావ్జీ (మార్స్టాసిమాబ్): హిమోఫిలియాకు కొత్త చికిత్స

11 అక్టోబర్ 2024న, "టిష్యూ ఫ్యాక్టర్ పాత్‌వే ఇన్‌హిబిటర్"ని లక్ష్యంగా చేసుకున్న హ్యూమన్ మోనోక్లోనల్ యాంటీబాడీ అయిన హైంపావ్జీ (మార్స్టాసిమాబ్-హెచ్‌ఎన్‌సిక్యూ) USను అందుకుంది. FDAహిమోఫిలియా A లేదా హీమోఫిలియా B ఉన్న వ్యక్తులలో రక్తస్రావం ఎపిసోడ్‌ల నివారణకు కొత్త ఔషధంగా ఆమోదించబడింది.  

అంతకుముందు, 19 సెప్టెంబర్ 2024న, తీవ్రమైన హిమోఫిలియా A లేదా B ఉన్న రోగులలో రక్తస్రావం ఎపిసోడ్‌ల నివారణ కోసం యూరోపియన్ మెడిసిన్ ఏజెన్సీ (EMA) ద్వారా Hympavziకి మార్కెటింగ్ అధికారాన్ని మంజూరు చేసింది. 

హిమోఫిలియా A అనేది రక్తం గడ్డకట్టే కారకం VIII లేకపోవడం వల్ల వచ్చే వారసత్వంగా వచ్చే రక్తస్రావం రుగ్మత అయితే హిమోఫిలియా B అనేది గడ్డకట్టే కారకం IX యొక్క లోపం వల్ల వస్తుంది. తప్పిపోయిన రక్తం గడ్డకట్టే కారకాలను ఇంజెక్షన్ల ద్వారా భర్తీ చేయడం ద్వారా రెండు పరిస్థితులు సంప్రదాయబద్ధంగా చికిత్స పొందుతాయి.  

Hympavzi వేరే ప్రక్రియ ద్వారా రక్తస్రావం ఎపిసోడ్‌లను నిరోధిస్తుంది. ఇది "టిష్యూ ఫ్యాక్టర్ పాత్‌వే ఇన్హిబిటర్" అని పిలువబడే సహజంగా సంభవించే ప్రతిస్కందక ప్రోటీన్‌ను లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది మరియు దాని ప్రతిస్కందక చర్యను తగ్గిస్తుంది, తద్వారా త్రాంబిన్ మొత్తాన్ని పెంచుతుంది.  

కొత్త ఔషధం రోగులకు కొత్త చికిత్స ఎంపికను అందిస్తుంది. హిమోఫిలియా Bకి ఇది మొదటిది, నాన్-ఫాక్టర్ మరియు వారానికి ఒకసారి చికిత్స. 

Hympavzi యొక్క FDA యొక్క ఆమోదం ఫేజ్ 3 మల్టీసెంటర్ క్లినికల్ ట్రయల్ నుండి సంతృప్తికరమైన ఫలితాలపై ఆధారపడింది, ఇది 12 నుండి <75 సంవత్సరాల వయస్సు గల కౌమార మరియు వయోజన పాల్గొనేవారిలో తీవ్రమైన హీమోఫిలియా A లేదా మధ్యస్తంగా తీవ్రమైన నుండి తీవ్రమైన హేమోఫిలియా B ఉన్నవారిలో దాని భద్రత మరియు సామర్థ్యాన్ని అంచనా వేసింది.  

*** 

మూలాలు:  

1. FDA వార్తల విడుదల – హీమోఫిలియా A లేదా B కోసం FDA కొత్త చికిత్సను ఆమోదించింది. 11 అక్టోబర్ 2024న పోస్ట్ చేయబడింది. ఇక్కడ అందుబాటులో ఉంది https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b  

2. EMA. Hympavzi - Marstacimab. వద్ద అందుబాటులో ఉంది https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi  

***