కోవిడ్-162కి వ్యతిరేకంగా mRNA వ్యాక్సిన్లు BNT2b1273 (ఫైజర్/బయోఎన్టెక్) మరియు mRNA-19 (మోడర్నా యొక్క) అభివృద్ధిలో RNA సాంకేతికత ఇటీవల తన విలువను నిరూపించుకుంది. జంతు నమూనాలో కోడింగ్ ఆర్ఎన్ఏను దిగజార్చడం ఆధారంగా, ఫ్రెంచ్ శాస్త్రవేత్తలు చార్కోట్-మేరీ-టూత్ చికిత్స కోసం ఒక శక్తివంతమైన వ్యూహాన్ని మరియు భావన యొక్క రుజువును నివేదించారు. వ్యాధి, కాళ్లు మరియు చేతుల యొక్క ప్రగతిశీల పక్షవాతం కలిగించే అత్యంత సాధారణ వంశపారంపర్య నరాల వ్యాధి.
1990లో, పరిశోధకులు మొదటిసారిగా ప్రత్యక్ష ఇంజెక్షన్ని ప్రదర్శించారు mRNA మౌస్ కండరంలోకి కండరాల కణాలలో ఎన్కోడ్ చేయబడిన ప్రోటీన్ యొక్క వ్యక్తీకరణకు దారితీసింది. ఇది జన్యు-ఆధారిత అభివృద్ధికి అవకాశం తెరిచింది టీకాలు మరియు చికిత్సా విధానాలు.
కోవిడ్-19 మహమ్మారి ప్రదర్శించని పరిస్థితి, mRNA ఆధారిత విజయవంతమైన అభివృద్ధి మరియు అత్యవసర వినియోగ అధికార (EUA)కి దారితీసింది టీకాలు BNT162b2 (యొక్క ఫైజర్/BioNTech) మరియు mRNA-1273 (యొక్క ఆధునిక) COVID-19కి వ్యతిరేకంగా. ఈ రెండు టీకాలు కోవిడ్-19 యొక్క తీవ్రమైన లక్షణాల నుండి ప్రజలను రక్షించడంలో ఆర్ఎన్ఏ సాంకేతికత ఆధారంగా ముఖ్యమైన పాత్ర పోషించింది.
RNA సాంకేతికత ఆధారిత COVID-19 విజయం టీకాలు దాదాపు మూడు దశాబ్దాలుగా సైంటిఫిక్ కమ్యూనిటీ మరియు ఫార్మాస్యూటికల్ పరిశ్రమ అనుసరిస్తున్న అధిక సంభావ్య వైద్య సాంకేతికత యొక్క యోగ్యతను నిరూపించినందున ఇది సైన్స్ మరియు మెడిసిన్లో ఒక మైలురాయిగా పరిగణించబడింది. ఇది RNA సాంకేతికత-ఆధారిత చికిత్సా విధానాల అన్వేషణకు చాలా అవసరమైన ఒత్తిడిని ఇచ్చింది.
చార్కోట్-మేరీ టూత్ వ్యాధి అత్యంత సాధారణ వంశపారంపర్య నరాల వ్యాధి వ్యాధి. పరిధీయ నరములు ప్రభావితమవుతాయి, ఇది కాళ్ళు మరియు చేతుల యొక్క ప్రగతిశీల పక్షవాతానికి దారితీస్తుంది. PMP22 అని పిలువబడే నిర్దిష్ట ప్రోటీన్ యొక్క అతిగా ఎక్స్ప్రెషన్ కారణంగా ఈ వ్యాధి వస్తుంది. ఈ వ్యాధికి ఇప్పటివరకు చికిత్స లేదు.
CNRS, INSERM, AP-HP మరియు ఫ్రాన్స్లోని పారిస్-సాక్లే మరియు పారిస్ విశ్వవిద్యాలయాల శాస్త్రవేత్తలు ఇటీవల PMP22 ప్రోటీన్ కోసం కోడింగ్ RNAని తగ్గించడం మరియు తగ్గించడం ఆధారంగా చికిత్సను అభివృద్ధి చేసినట్లు నివేదించారు. దీని కోసం, వారు ఇతర siRNA (చిన్న జోక్యం చేసుకునే RNA) అణువును ఉపయోగించారు. RNA PMP22 ప్రోటీన్ కోసం కోడింగ్.
వ్యాధి యొక్క ఎలుకల నమూనాలో siRNA (చిన్న జోక్యం చేసుకునే RNA) ఇంజెక్షన్ PMP22 ప్రోటీన్ స్థాయిని సాధారణ స్థాయికి తగ్గించిందని మరియు కండరాల కదలిక మరియు బలాన్ని పునరుద్ధరించిందని పరిశోధకులు కనుగొన్నారు. హిస్టోలాజికల్ అధ్యయనాలు మైలిన్ షీత్ల పనితీరు పునరుత్పత్తి మరియు పునరుద్ధరణను వెల్లడించాయి. సానుకూల ఫలితాలు మూడు వారాల పాటు కొనసాగాయి మరియు siRNA యొక్క పునరుద్ధరించబడిన ఇంజెక్షన్ పూర్తి ఫంక్షనల్ రికవరీకి దారితీసింది.
ఈ అధ్యయనం ఇది ముఖ్యమైనది ఎందుకంటే ఇది వంశపారంపర్య పరిధీయ నరాలవ్యాధి చికిత్స కోసం ఒక శక్తివంతమైన వ్యూహాన్ని సూచిస్తుంది. ఇది అందిస్తుంది భావన రుజువు జోక్యం చేసుకునే RNAని ఉపయోగించడం ద్వారా అధిక జన్యు వ్యక్తీకరణను సరిచేయడానికి RNA సాంకేతికత యొక్క అప్లికేషన్ ఆధారంగా ఒక కొత్త ఖచ్చితమైన ఔషధం కోసం.
అయినప్పటికీ, క్లినికల్ ట్రయల్స్ యొక్క వరుస దశలు రెగ్యులేటర్లకు సంతృప్తికరమైన భద్రత మరియు ప్రభావ ఫలితాలను అందించే వరకు రోగి యొక్క వాస్తవ చికిత్స ఇంకా చాలా దూరంలో ఉంది.
***
మూలాలు:
- ప్రసాద్ యు., 2020. COVID-19 mRNA వ్యాక్సిన్: సైన్స్లో ఒక మైలురాయి మరియు మెడిసిన్లో గేమ్ ఛేంజర్. శాస్త్రీయ యూరోపియన్. 29 డిసెంబర్ 2020న పోస్ట్ చేయబడింది. ఇక్కడ అందుబాటులో ఉంటుంది http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- ప్రెస్ రిలీజ్ – ఇన్సెర్మ్ ప్రెస్ రూమ్ – చార్కోట్-మేరీ టూత్ వ్యాధి: 100% ఫ్రెంచ్ RNA-ఆధారిత చికిత్సా ఆవిష్కరణ. లింక్: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- బౌటరీ, S., కైలాడ్, M., ఎల్ మదానీ, M. మరియు ఇతరులు. Squalenoyl siRNA PMP22 నానోపార్టికల్స్ చార్కోట్-మేరీ-టూత్ వ్యాధి రకం 1 A. కమ్యూన్ బయోల్ 4, 317 (2021) యొక్క మౌస్ నమూనాల చికిత్సలో ప్రభావవంతంగా ఉంటాయి. https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
