కొత్తగా నిర్ధారణ చేయబడిన క్రానిక్ మైలోయిడ్ లుకేమియా (CML) కోసం అస్కిమినిబ్ (స్సెంబ్లిక్స్)  

దీర్ఘకాలిక దశలో (CP) కొత్తగా నిర్ధారణ అయిన ఫిలడెల్ఫియా క్రోమోజోమ్-పాజిటివ్ క్రానిక్ మైలోయిడ్ లుకేమియా (Ph+ CML) ఉన్న వయోజన రోగులకు Asciminib (Scemblix) ఆమోదించబడింది. ద్వారా వేగవంతమైన ఆమోదం లభించింది FDA అక్టోబరు 21, 2007 న.  

అంతకుముందు, asciminib FDAచే అక్టోబర్ 2021లో ఆమోదించబడింది EMA 2022 ఆగస్టులో దీర్ఘకాలిక దశలో (CML-CP) Ph+ CML ఉన్న పెద్దల చికిత్స కోసం, గతంలో ≥ 2 TKIలతో చికిత్స పొందారు మరియు T315I మ్యుటేషన్‌తో Ph+ CML-CP ఉన్న పెద్దల చికిత్స కోసం.  

CMLతో మొదటి వరుస, తరువాతి వరుస మరియు పీడియాట్రిక్ రోగులలో దాని సమర్థత మరియు భద్రతను అంచనా వేయడానికి ఔషధం క్లినికల్ ట్రయల్‌లో ఉంది.  

CMLతో కొత్తగా నిర్ధారణ అయిన వ్యక్తుల కోసం కొత్త ఆమోదం ట్రయల్ నుండి సమర్థత మరియు భద్రతా డేటాపై ఆధారపడి ఉంటుంది. CPలో కొత్తగా నిర్ధారణ అయిన Ph+ CML కోసం అస్కిమినిబ్ యొక్క సమర్థత ASC4FIRST (NCT04971226) ట్రయల్‌లో అంచనా వేయబడింది, దీనిలో 405 మంది రోగులు యాదృచ్ఛికంగా (1:1) అస్కిమినిబ్ లేదా ఇన్వెస్టిగేటర్-ఎంచుకున్న టైరోసిన్ కినేస్ ఇన్హిబిటర్స్ (IS-TKII) స్వీకరించారు. 48 వారాలలో ప్రధాన మాలిక్యులర్ రెస్పాన్స్ (MMR) రేటు ప్రధాన సమర్థత ఫలితం. అత్యంత సాధారణ ప్రతికూల ప్రతిచర్యలు (≥20%) కండరాల నొప్పి, దద్దుర్లు, అలసట, ఎగువ శ్వాసకోశ ఇన్ఫెక్షన్, తలనొప్పి, కడుపు నొప్పి మరియు అతిసారం మరియు CP లో కొత్తగా నిర్ధారణ అయిన Ph+ CML ఉన్న రోగులలో అత్యంత సాధారణ ప్రయోగశాల అసాధారణతలు (≥40%). లింఫోసైట్ కౌంట్ తగ్గింది, ల్యూకోసైట్ కౌంట్ తగ్గింది, ప్లేట్‌లెట్ కౌంట్ తగ్గింది, న్యూట్రోఫిల్ కౌంట్ తగ్గింది మరియు కాల్షియం తగ్గింది.  

అస్కిమినిబ్ అనేది టైరోసిన్ కినేస్ ఇన్హిబిటర్ (TKI). ఇది BCR-ABL1 ఫ్యూజన్ ప్రోటీన్ యొక్క ABL1 కినేస్ కార్యాచరణను నిరోధిస్తుంది, ఇది CML ఉన్న మెజారిటీ వ్యక్తులలో CML విస్తరణకు డ్రైవర్‌గా పనిచేస్తుంది. ఇది BCR-ABL1 ప్రోటీన్ యొక్క మిరిస్టోయిల్ పాకెట్ వద్ద బంధిస్తుంది మరియు దానిని క్రియారహిత ఆకృతిలోకి లాక్ చేస్తుంది. 

*** 

ప్రస్తావనలు:  

1. పత్రికా ప్రకటన - కొత్తగా నిర్ధారణ అయిన క్రానిక్ మైలోయిడ్ లుకేమియా కోసం అస్కిమినిబ్‌కు FDA వేగవంతమైన ఆమోదాన్ని మంజూరు చేస్తుంది. 29 అక్టోబర్ 2024న పోస్ట్ చేయబడింది. ఇక్కడ అందుబాటులో ఉంది https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia  

2. డీక్స్, ED Asciminib: మొదటి ఆమోదం. డ్రగ్స్ 82, 219–226 (2022). DOI:  https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3  

 ***